脊髓肌肉萎缩症（SMA）属于罕见病，治疗药物亦十分昂贵。有机构早前委托中大进行追踪研究，发现仅4成受访SMA成年患者有接受药物治疗，曾接受专职治疗的成年患者亦仅6成。机构强调，用药能有效减慢SMA患者身体退化速度，呼吁政府重新审视患者只能在25岁或之前申请资助用药的界限，并冀能优先为SMA患者提供每周最少一次物理治疗。

   香港罕见疾病联盟早前委托中大赛马会公共卫生与基层医疗学院，就本港29名脊髓肌肉萎缩症患者进行为期1年半的追踪研究，当中23人为成年患者。研究发现，不获资助用药的25岁以上成人患者，仅43.5%有接受药物治疗，由于无力负担药费获得适切治疗，导致身体机能、生活和就业方面每况愈下。另因上门的私人治疗师收费高昂、医院排期轮候服务时间较长，仅6成成人患者曾接受专职治疗。

（左起）董咚、阿亨、阿恩及曾建平

   另外，研究团队专访了13名SMA三型成人患者，受访患者均称身体状况的恶化速度，在30岁前明显加快。中大赛马会公共卫生与基层医疗学院助理教授董咚指，疾病导致身体机能退化大多不可逆转，但药物治疗可减慢退化速度，让患者有更长时间维持目前最高的运动能力，以提升生命质量。董强调，如治疗可助患者维持有尊严的生活状态，治疗的意义已非常大。

治疗后可工作 找到人生目标

   现年29岁的阿亨是SMA患者，去年1月受药厂邀请，接受1年免费药物治疗。当时担心年纪大、药物帮助少，结果用药4个月，身体状况已有明显转变，治疗师亦反映其肢干肌肉加强。现时他一周7日都有做兼职，每天工作8至9小时，且不会像当初读大学般，上课1日便要休息2日，笑言身体比20岁时更好。“虽然吃药后不会能跑、能走或打篮球，但自己选择变多，可以工作，找到人生目标。”今年2月他获关爱基金部分资助用药。

患者困电梯数小时感无助

   另一患者、同样29岁的阿恩，过往从未接受药物治疗。她指SMA患者需用特别功能的电动轮椅，每部价格逾10几万，对于刚毕业、人工仅约1.5万元的她而言负担太重，家人亦不能找薪金太高的工作，以免收入过高无法获得资助。因近年身体状况变差，搭电梯时只能按到几个键，有次更被困电梯数小时，感到很无助，且现时去厕所亦需家人扶起，自主性降低之余，亦增加家人的负担。

   香港现时可用于治疗SMA的药物有两种，分别为Nusinersen注射液及Risdiplam口服药，均属极昂费药物。香港罕见疾病联盟会长曾建平指，在目前政策下，只有25岁或之前获批资助用药的患者，可一直获资助到老，超过25岁才申请资助用药会被拒，促请医管局撤销有关年龄限制，让所有患者有机会获适切治疗；又期望当局优先为SMA患者提供每周最少1次物理治疗。

   转载自晴报www.skypost.com.hk

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