儿童急性骨髓性白血病是罕见病，存活率约60至70%，惟复发后即跌至低于40%，难治者生存期仅2至3个月。复发性患者一旦出现抗药性，或被视为不治之症。

　　中大卓越儿童健康研究所整合全港52名患者的药物筛查、基因组学及临床数据，建立高维度数据库，并研发一套测试方法，最快可在3日内“配对”最有效药物作精准治疗，为患者带来新希望，有个案延长存活期达2年半。

中大卓越儿童健康研究获医卫局资助开展儿童血癌研究，并建立高维度数据库。

　　中大医学院儿科学系教授李志光表示，每年有30%儿童新增癌症个案为白血病，俗称“血癌”，其中95%为急性。而急性骨髓性白血病（AML）占整体儿童血癌个案20%，本港每年约有10宗新症。

急性骨髓性白血病 复发存活率低

　　他解释，患者的造血功能会被癌细胞破坏，初确AML患者于6个月内接受化疗或骨髓移植，存活率可达60至70%，但仍有30至40%复发率。一旦复发可以化疗或骨髓移植控制，但存活率会跌至低于40%，若是难治性患者，生存期仅余2至3个月。

　　李又指，目前的常规治疗存抗药性，“第1至2线药物的反应都不好”，如再加药，“病人会捱不住”，且成人与儿童的致病基因存异，大部分新药亦未能应用于儿童，因此需找出针对不同基因变异的标靶药，提高患者的存活率。

　　中大卓越儿童健康研究所于2017年起，获医卫局资助650万元开展儿童血癌研究，包括收集全港52名AML患者、61个骨髓样本，整合及分析其药物筛查、基因组学及临床数据，结果发现平均存活率达65%，其中38%、20人为高危病童，并建立成高维度数据库。

　　中大医学院儿科学系助理教授梁锦堂指，经数据库将每名患者骨髓样本的基因变异，比对45款标靶药后，发现只有7款属高度有效，属非一线常规药，多用于成人癌症；14款为现今的儿童化疗药，仅属第二级有效，8款获FDA批准使用的标靶药，竟是高度耐药性。

最快72小时 得知最合适药物

　　他续说，团队经数据库亦建立了一个精准治疗测试方法，将高危病童的骨髓样本，进行基因测序及药物敏感度分析，最快72小时可得出结果，较一般需时1个月的基因测序为快，可为患上“不治之症”的癌童配对最合适的药物。

　　其中一名男童14岁时确诊AML，曾接受化疗，惟2年后复发，需进行骨髓移植，3年后第二度复发，生存期仅剩2至3个月，最后接受精准治疗方案，配对一种口服标靶药，并延长存活期达2年半，可惜停药后再度复发并离世。

　　李志光称，该精准治疗方案并非使用一线药物，部分仅适用于成人，对长远的副作用仍存疑问，形容这是“最后武器”，会研究能否在患者复发前提前使用，让他们得以提早控制病情。

　　此项研究结果已于美国癌症研究协会旗下医学期刊《Blood Cancer Discovery》发表，并开放予全球研究人员，以作进一步临床研究。

　　转载自晴报www.skypost.com.hk